A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu sinal verde para o registro do Evrysdi Go (risdiplam), um novo fármaco voltado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A liberação abrange adultos e crianças com mais de 2 anos, pesando no mínimo 20 quilos, que possuem diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da enfermidade ou contam com de uma a quatro cópias do gene SMN2.
Inovação na administração e armazenamento
O grande diferencial desta versão está na forma farmacêutica: comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em líquido não clorado.
Diferentemente da apresentação de risdiplam que já circulava no país, esta nova modalidade dispensa a reconstituição por profissionais de saúde e não exige treinamento específico de cuidadores para o preparo. Outro ponto positivo é a dispensa de refrigeração, permitindo o armazenamento em temperatura ambiente.
O aval regulatório foi oficializado por meio da Resolução nº 4.244/2026, veiculada no Diário Oficial da União.
Entenda a atrofia muscular espinhal
Trata-se de uma patologia genética rara caracterizada pela deterioração progressiva dos neurônios motores, que são as células encarregadas de comandar os movimentos musculares. Esse quadro surge devido à síntese insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN.
A escassez dessa proteína gera perda de massa e fraqueza muscular. Dependendo do grau da doença, o paciente pode enfrentar obstáculos para firmar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar, caminhar, além de sofrer comprometimento nos músculos da respiração e da deglutição.
A disfunção decorre de alterações no gene SMN1. Já o gene SMN2, que também colabora na fabricação da proteína, costuma gerar uma versão incompleta e de funcionamento limitado. O risdiplam atua justamente estimulando uma produção maior da proteína SMN completa, ajudando na preservação dos neurônios motores para abrandar os sintomas e o avanço da condição.
Resultados clínicos e facilidades na rotina
A decisão da agência reguladora baseou-se em investigações clínicas que testaram a eficácia do produto em diferentes públicos. Um dos levantamentos acompanhou 41 bebês de 2 a 7 meses com AME tipo 1, a variante mais severa. Após um ano de tratamento, 29% deles conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos.
Em outra análise com 180 indivíduos de até 25 anos com AME dos tipos 2 e 3, notou-se uma evolução sutil na função motora. Na escala de pontuação de zero a 100, a variação comparada ao grupo de controle foi de 1,6 ponto após 12 meses.
A praticidade de guardar o remédio em temperatura ambiente e consumi-lo em comprimidos transforma o cotidiano de pacientes e familiares, otimizando o manejo diário, o transporte e a conservação. Cabe destacar que o uso e a dosagem devem seguir estritamente a prescrição médica.
Vale ressaltar que a autorização de venda no território brasileiro não garante a distribuição imediata pelo Sistema Único de Saúde (SUS), cujo fornecimento depende de processos próprios de incorporação na rede pública.
